La question des médicaments orphelins va devenir un enjeu de santé publique. Ainsi, du développement, à l’accès, en passant par le coût des nouvelles thérapeutiques, il va être nécessaire de repenser les modèles actuels afin d’offrir à tous les acteurs du soin (du financeur, au malade, jusqu’à l’industriel) une garantie suffisante pour assurer un accès pérenne aux médicaments de demain.

L’AFNP fait le point avec un spécialiste.

3 questions à… 

Loïc RIGAL, Docteur en Droit – Spécialiste des questions en lien avec les médicaments orphelins.

1-  Qu’est-ce qu’un médicament orphelin ?

Un médicament orphelin « n’existe pas ». C’est le produit de santé qui n’est pas développé, mis sur le marché ou distribué en raison d’un retour sur investissement insuffisant pour le pharmacien. La problématique est donc économique avant même d’être médicale. C’est un orphelinat d’intérêt car les obstacles règlementaires, financiers ou scientifiques ne permettent pas de mettre à la disposition du patient le traitement nécessaire et attendu. À ce jour, pour près de 98 % des 7000 maladies rares recensées, il n’existe toujours aucun traitement spécifique disponible. L’enjeu de santé publique est considérable dès lors que l’on sait qu’une personne sur vingt est touchée par une maladie rare. La problématique ne s’arrête cependant pas à la rareté. Elle concerne d’autres maladies négligées où différents facteurs retardent ou empêchent les recherches pharmaceutiques nécessaires. C’est le cas de nombreuses maladies tropicales, des pharmacorésistances comme les antibiotiques, ou encore des maladies au diagnostic difficile comme celle de Lyme. Ainsi, le médicament orphelin ne se limite pas aux maladies rares comme on le lit trop souvent. La faible prévalence (1/2000) est seulement une présomption prévue par le droit européen pour faciliter l’obtention du « label » médicament orphelin.

Un règlement européen datant du 16 décembre 1999 a créé un statut juridique particulier pour ces médicaments en vue de faciliter leur mise sur le marché et de permettre à tous les patients d’avoir la même qualité de traitement : la désignation orpheline. L’idée est d’identifier les médicaments en développement concernés pour leurs faire bénéficier d’incitations légales. Il s’agit principalement d’une meilleure protection en propriété intellectuelle. Les médicaments orphelins désignés jouissent d’une exclusivité commerciale de 10 ans, ce qui est très avantageux dans les conditions actuelles de fixation du prix des médicaments. Cela a permis à une grosse centaine – seulement – de nouveaux traitements d’arriver sur le marché en Europe depuis l’an 2000 mais au prix d’un effort budgétaire de plus en plus difficile à justifier. Il faut d’ailleurs souligner que ces médicaments orphelins mis sur le marché et remboursés sont parfaitement rentables et sont même un relai de croissance important pour les laboratoires pharmaceutiques.

2- Le coût des traitements orphelins ne cesse de progresser, les patients selon vous doivent-ils s’inquiéter ?

Des enquêtes menées par des organisations de patients comme EURORDIS montrent que la disponibilité des médicaments orphelins est très variable en Europe. Si des pays comme la France, l’Allemagne ou encore les Pays-Bas rendent généreusement accessible la grande majorité des médicaments orphelins, la situation est très hétérogène dans les autres États membres et pose une véritable question de solidarité européenne et d’égalité des citoyens européens pour faire garantir leur droit fondamental à l’accès aux soins.

L’inquiétude actuelle provient de deux facteurs. Le premier est une peur – irrationnelle pour le moment – que les orphelins mettraient en danger l’équilibre financier des systèmes nationaux d’assurance maladie. En effet le prix demandé pour certains médicaments interroge, surtout lorsque les preuves cliniques de leur efficacité sont faibles. Le second est l’augmentation constante du marché des médicaments orphelins qui créée de nouveaux postes de dépense pour les assurances maladies alors même que les budgets santé deviennent de plus en plus contraints. De fait, en France, des molécules autorisées tardent déjà à obtenir un prix, le payeur souhaitant retarder de nouveaux postes de dépense. Le modèle actuel est déjà obsolète et il devient urgent de le réformer en profondeur.

3- Existe-t-il selon vous des solutions satisfaisantes qui permettraient à la fois de garantir aux malades un accès pérenne aux médicaments orphelins tout en accompagnant l’innovation ?

Les solutions attendues doivent se montrer radicales et inventives. Il faut réconcilier des intérêts a priori divergents en résolvant à la racine la problématique économique de la rentabilité. Le modèle économique optimal devrait permettre à tous les traitements efficaces et sécurisés d’arriver sur l’ensemble du marché à des prix garantissant à la fois une rémunération équitable pour les pharmaciens de l’industrie, et soutenable pour les systèmes nationaux d’assurance maladie. Ce modèle est possible mais sa construction demandera un grand courage politique. Des fondations solides sont néanmoins déjà construites ou en voie de l’être. Le développement de bases de données performantes avec Orphanet, des indicateurs de performance avec les EUnetHTA, ou encore des 23 réseaux européens de référence étaient autant de conditions indispensables pour créer les communs nécessaires à la R&D. Des institutions permettant la coopération des acteurs existent déjà comme E-RARE ou IRDiRC. De très nombreuses autres initiatives existent. Aujourd’hui, nous bénéficions de l’immense travail réalisé par les organisations de patients depuis près d’un siècle.

Il faut désormais aller plus loin. Les seules incitations en propriété intellectuelle sont insuffisantes. Il faudra donc réviser les règlements orphelins et pédiatriques. Il faut surtout imaginer un modèle dans lequel le retour sur investissement des inventions utiles pour la santé publique n’est plus à la charge de l’inventeur seulement (le pharmacien de l’industrie) mais partagée par l’ensemble de la communauté désireuse d’accéder au traitement en développement. En d’autres termes, la prise en charge du risque industriel doit devenir collective. Cela demandera de réformer en profondeur plusieurs mécanismes juridiques et économiques que sont les droits de propriété intellectuelle, les conditions de fixation des prix des médicaments et les règles concurrentielles autour de ces biens communs. Un modèle se privant de l’un de ces grands outils juridiques sera forcément bancal. Plusieurs pistes sont proposées par certains économistes ou politologues dont la solution d’un fonds de financement, la fixation d’un prix européen différentiel ou encore l’institutionnalisation des partenariats publics-privés. Ces pistes ne sont pas exclusives. Cependant, il est clair qu’un modèle performant nécessitera d’embrasser l’ensemble des problématiques. Cela demandera une vaste concertation pour définir les possibilités soutenables pour toutes les parties prenantes. Il faudra effectuer des choix audacieux, mais je crois que beaucoup sont désormais prêts à envisager de changer quelques habitudes très ancrées pour gagner beaucoup collectivement.

Avec des ententes intelligentes tournées vers la recherche et le soin, ce magnifique défi humain d’un traitement pour toutes les maladies jusqu’ici négligées est réalisable. Les patients méritent mieux qu’une réforme a minima. Nous avons désormais le recul nécessaire pour oser supprimer la barrière de la rentabilité. Cependant, les ressources qu’il est possible de consacrer aux recherches sont limitées et il faudra effectuer des choix. Tout l’enjeu est de déterminer qui doit choisir et selon quelles modalités !

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Médicaments orphelins entretien avec Loïc Rigal- Dr en Droit de la santé